Het microbioom, de samenstelling van de micro-organismes in de darm, speelt een centrale rol in het behoud van de gezondheid. Een verstoord microbiotisch evenwicht is geassocieerd met verschillende ziektes, waaronder Type 1 diabetes mellitus (T1DM).
T1DM, vroeger bekend als jeugddiabetes, komt nog steeds veel voor. Op dit moment is het slechts mogelijk om met insulinetoediening de ernstige gevolgen van de ziekte te beperken. Toch heeft een op de twee mensen met T1DM last van chronische complicaties en zijn de lange termijn-effecten.
Caelus heeft een unieke behandeling op basis van darm-bacteriën (microbioom) ontwikkeld. Deze gaat uit van toedienen van fecaal materiaal (poeptransplantatie) om de samenstelling van het microbioom te herstellen. Recent heeft een team van het Amsterdam Universitair Medisch Centrum (Amsterdam UMC), aangetoond dat deze behandeling bij nieuwe patienten de afbraak van de bètacellen in de alvleesklier kan remmen en de restfunctie voor tenminste 12 maanden in stand houdt. Mogelijk werkt deze aanpak ook bij patienten die al langer insuline gebruiken. Het doel van het deLIVER project is om deze veelbelovende behandeling op grotere schaal aan te kunnen bieden.
DiLiver heeft twee subdoelen:
1. Het opzetten van een raamwerk voor gestandaardiseerde microbiota transplantatie. In een later stadium zal microbiota transplantatie gebruikt kunnen worden voor klinische studies (en de behandeling) voor microbioom-geassocieerde aandoeningen zoals type-2 diabetes, metabool syndroom, leververvetting en levercirrose.
2. Een gevalideerde methode ontwikkelen voor het vriesdrogen van fecaal microbiota materiaal. Dit maakt het mogelijk om capsules met fecaal materiaal te maken (~100 capsules per donatie) die oraal ingenomen kunnen worden. Hiermee kunnen T1DM patiënten thuis worden behandeld.
Om deze ontwikkelingen mogelijk te maken, wordt dit project uitgevoerd door 4 partijen:
Caelus Pharmaceuticals B.V. (Amsterdam) ontwikkelt een nieuw type microbioomtherapie voor een verscheidenheid aan stofwisselingsziektes en aanverwante aandoeningen.
Het Amsterdam UMC, locatie AMC (Amsterdam, subcontractant) is een voorloper op het gebied van onderzoek naar poep transplantatie en werkt intensief samen met Caelus om deze veelbelovende behandeling richting de praktijk te ontwikkelen.
Ciwit B.W. (handelsnaam Castor, Amsterdam, subcontractant) zal een database opzetten ten behoeve van de selectie van donoren (uitkomsten vragenlijsten en analyses in het lab), en ter organisatie van de logistiek en uitkomstmonitoring gerelateerd aan de donoren.
Wilma Meijs Farmaceutisch Advies B.V. (Amsterdam, subcontractant) biedt ondersteuning bij het opzetten van een GMP-gecertificeerde faciliteit voor het bewerken en opslaan van fecaal materiaal volgens de nationale en internationale richtlijnen.
